基因编辑及其在血友病及地中海贫血治疗中的 [复制链接]

李大力教授基因编辑及其在血友病及地中海贫血治疗中的应用

来自华东师范大学的李大力研究员讲授了基因编辑技术的相关要点及其在血友病、地中海贫血治疗中的应用。通过腺相关病*载体治疗A、B型血友病、地中海贫血的相关研究，李大力教授指出基因治疗正迅速发展，基因编辑技术能解决相关的医学难题并强调基因疗法的安全性、长效性问题需进一步提升，通过优化基因编辑技术解决模型构建难题，使其成为有效的治疗手段。并对基因编辑技术的临床转化给出重要意见和展望。