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如果我们能在遗传性疾病患者出生前治愈他们，
那将会怎样？
"由于医学的发展，由环境因素引起的传染病、感染性疾病和流行病在人群中的发病率逐渐降低，相比之下，遗传病的发病率则在逐渐升高。据世界卫生组织的报告，加医院-年名18岁以下患儿中，与遗传有关的疾病相对发病率高达30%。据统计，人群中大约1/3的人受遗传病所累，且有逐年增加的趋势。因此，再也不能说遗传是罕见之症，而是威胁人类健康的一类重要疾病，要引起足够重视。Singularityhub报道过一例宫内治疗地中海贫血病的案例，在伊莱安娜·康斯坦丁诺出生之前，她就曾在母亲体内假死过。伊莱安娜患有罕见的遗传性血液疾病——地中海贫血病，它会阻止红细胞正常形成。这种疾病没有治愈方法，对发育中的胎儿通常是致命的。但在母亲子宫里的时候，伊莱安娜接受了非常大胆的治疗。医生们从她的母亲身上分离出健康的干细胞，并通过脐带血管注射进去。4个月后，伊莱安娜出生时哭声嘹亮，满头细发闪闪发光，根本不像生病的样子。伊莱安娜是第一个突破干细胞移植界限的临床试验先驱者。在加州医院儿科医生、胎儿外科医生蒂皮·麦肯齐的带领下，这项大胆的试验提出了一个问题：如果我们能在遗传性疾病患者出生前治愈他们，那将会怎样？自上世纪90年代以来，医生们就在想，是否有可能在胎儿出生前对其进行干细胞移植。许多遗传性的血液疾病都有可能通过这种方式被治愈，包括地中海贫血病以及镰状细胞病。在母亲子宫里治疗胎儿的想法是非常激进的。长期以来，医生们始终认为胎儿被包裹在一层不可渗透的保护屏障中，这有助于保护发育中的人类免受外界的伤害。随后对动物的研究发现了一个关键的信息：母亲的免疫系统正在排斥父亲的干细胞，而不是胎儿本身。其他研究显示，胎儿并非被完全隔离，而是不断地与母亲交换细胞，以至于胎儿细胞实际上可以从母亲的血液中分离出来。这样做的原因是为了让双方的免疫系统保持平衡。一旦孩子出生，这种“和谐的休战”就会改变。孩子的免疫系统会发挥作用，攻击任何与身体无关的细胞。由于骨髓移植的高致死率，如果孩子患有遗传性的血基性疾病，如地中海贫血病，许多怀孕的父母可以选择终止妊娠。在伊莱安娜18周时，父母发现他们的孩子出了问题。超声检查发现她的心脏增大了一倍，是正常尺寸的两倍，肺脏和其他器官也出现液体结构。伊莱安娜的大脑似乎缺乏氧气，尽管血液以异常的快速度流过这个器官。所有的迹象都显示，她患有地中海贫血病。治疗的选择非常有限。伊莱安娜可以接受输血以替代她畸形的红细胞，如果她存活下来，她终生都需要输血维持生命。即使是这样，对大脑造成重大损害的风险也会很高。但也有一线希望：伊莱安娜的母亲有地中海贫血病的健康基因副本。因为母亲有健康的副本，她的干细胞也很健康，理论上可以为她的胎儿产生正常功能的红细胞。
研究小组从伊莱安娜的母亲那里采集了骨髓样本，并分离出了干细胞。这些细胞有可能成为任何一种血细胞。在输血过程中，大约万个健康细胞通过母亲的腹部被注射到脐静脉。在接下来的几个月里，又进行了三次输血之后，伊莱安娜出人意料地出生了。目前，研究小组还不知道伊莱安娜是否已经完全痊愈。但是第一阶段的试验已经取得了成功，无论是母亲还是伊莱安娜似乎都没有任何副作用，比如免疫反应。
研究人员计划继续优化治疗方案，尽可能增加成功移植干细胞的机会。麦肯齐说:“如果我们发现这对治疗地中海贫血病是安全有效的，我们希望将它应用于许多其他的血液疾病，其中最常见的是镰状细胞病。”
麦肯齐的试验只是一个例子，说明胎儿医学（一度被认为是不可能的）进展得有多快。研究结果表明，在婴儿出生之前，当胎儿正在经历快速的发育变化时，很有可能在早期就染上某些遗传疾病。如果医生能够在新生儿遭受严重伤害之前的关键时刻，将功能失常的基因或细胞作为治疗目标，那么在婴儿出生之前，就有可能治愈以前无法治愈的疾病。
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