导读
两名重度地中医院基因治疗成功，成为全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例，但有专家分析，此类技术仍有一定临床风险，且开展基因编辑研究的*策环境仍不成熟
两名输血依赖型重型β地中海贫血患医院通过基因疗法治疗，已脱离输血依赖87天。有专家分析称，此类技术仍有一定临床风险，且推广试验或也就受限于伦理审查及*策缺位。
文丨实习记者阎格记者马丹萌
两名输血依赖型重型β地中海贫血（下称地贫）患医院通过基因疗法治疗，已脱离输血依赖87天。这是全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例，但有专家向财新记者分析称，此类技术仍有一定临床风险，且推广试验或也就受限于伦理审查及*策缺位。
地贫是一种单基因遗传病，是全球分布最广、累积人群最多的一种单基因病。由于一组蛋白肽链合成障碍导致贫血，患者体内血红蛋白异常，红细胞因而无法向身体输送充足养分。根据不同类型珠蛋白基因缺失或缺陷，地贫又可分为α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ地中海贫血及γ-地中海贫血等，其中α-地贫和β-地贫最为常见。
中国地贫患者以两广、海南、湖南等地最为常见。湖南省卫健委
据湖南省卫健委
目前，地中海贫血最主要的维持治疗方法是规范性终身输血和去铁治疗。此前，国际公认的唯一根治地贫方法是异基因造血干细胞移植，但只适用于一部分能等到合适配型的患者，且面临植入失败、感染和移植物抗宿主病等的风险，价格也较高。
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天色已晚，位于北京市昌平区生命科学园灯火通明的一栋四层小楼外下起了小雪，博雅辑因（北京）生物科技有限公司（下称博雅辑因）的一群年轻人还在实验室里进行细胞培养。这家成立于年5月的公司年9月刚完成Pre-B2轮融资，目前人员规模不到人。一位工作人员告诉财新记者，用基因编辑技术进行医学治疗是真正意义上的新兴领域，公司做基因编辑技术研发的科研人员年龄都不大，“毕竟CRISPR/Cas9这项技术诞生也才六年”。
在这个冬天，这些年轻的科研工作者也在