在中国南方、菲律宾、泰国、印度以及中东地区较盛行的地中海贫血，进行造血干细胞移植是唯一能够根除性治愈的方式。
尤其是父母双方均为地中海贫血基因携带者，宝宝在出生前边面临着重型α地中海贫血的困扰，这是最严重的一类地中海贫血。
对于重型α地中海贫血，如果延迟治疗就会出现进行性贫血和心力衰竭，从而导致发育障碍。
以往的治疗途径包括妊娠中期的终身输血，出生后的进一步输血，或在儿童时期进行骨髓移植。
但在大多数情况下，胎儿都会在子宫内死亡或因缺乏治疗而被终止妊娠。
日前，根据加州大学旧金山分校