再生障碍性贫血（再障）是一类少见的异质性疾病，是由多种病因、多种发病机制引起的一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓有核细胞增生低下、全血细胞减少以及由其导致的贫血、出血和感染。先天性再障很罕见，儿童时期如果出现身材矮小、咖啡斑及骨骼发育异常提示可能为先天性再障如范可尼贫血，如出现粘膜白班病、指甲营养障碍及皮肤色素沉着则有可能是另一种先天性再障——先天性角化不良。因此在诊断儿童再障时应注意排除这类疾病。现代医学往往将原发性获得性再障分为重型再障和非重型再障，儿童时期以重型再障为多见。和儿童急性淋巴细胞白血病相比，儿童重型再障的治疗效果显然不如前者，费用甚至更高。儿童重型再障患者如有治疗指征则应首选HLA相合的同胞供者骨髓移植。但对于无相合同胞供者的重型再障儿童可选择ATG联合免疫抑制治疗，其有效率大约为60%左右，ATG治疗平均起效时间大约4-6月，在此期间输血和输血小板是必不可少的，甚至可能会出现难以控制的严重感染。对于儿童重型再障，如无相合供者不能做同胞供者的骨髓移植、如ATG治疗失败或无效，可考虑选择HLA相合的无关供者的骨髓移植。
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