再生障碍性贫血是一种由物理、化学、生物或者不明因素作用下，使骨髓造血干细胞和骨髓微环境严重受损，造成骨髓造血功能降低或者衰竭的疾病。
临床上经常以贫血、粒细胞和血小板减少导致的反复感染和出血为主要表现。
据我国的21个省市统计，再生障碍性贫血发病率为每年0.74/10万；
再生障碍性贫血属于内科急症类型，尤其是重型再生障碍性贫血必须立即采取积极的治疗方式。对于重型再生障碍性贫血而言，有明确疗效的两种治疗方法分别是造血干细胞移植和应用免疫抑制药。在临床工作中，经常可以见到患者对采用上述两种措施犹豫不决因此丧失最佳的治疗时机，导致患者合并严重感染，危及生命。另外，一些轻型再生障碍性贫血患者由于种种原因可能会在病程中逐渐转成重型再生障碍性贫血，因此对于初次发病的轻型再生障碍性贫血要进行随诊观察。
1、支持治疗
1）出血：出血是再障最常见的并发症，严重的脏器出血，尤其是颅内出血经常可以危及生命。再生障碍性贫血患者出血的最大原因是血小板减少，除此之外，感染、贫血过重、组织缺氧和酸中*、患者本身血管病变等也可能造成出血。
血小板＜30常常有自发性出血的危险，常见的治疗方式是输注血小板，但是如果长时间输注血小板，血小板输注过多形成血小板抗体，再急需血小板的话，则容易输注血小板无效而导致发生危险。
2）贫血：治疗贫血的目的是使患者能适应一般日常体力活动而没有贫血的症状——乏力、头晕、心悸、心慌等等，患者血红蛋白至少要＞70g/L；合并心血管的患者血红蛋白则需要维持在90g/L以上。输血是纠正贫血的有效方法，但是缺陷也有——可能产生免疫反应而使将来骨髓移植后发生移植物抗宿主病的危险增加。
3）感染：控制感染，尽量不使用含有影响造血系统的解热药。
2、造血干细胞移植
造血干细胞移植是目前治疗血液系统恶性疾病的重要手段，算是血液病众多手段中的“大佬”，很多治疗和新药现在还无法撼动它的地位；自从用单卵双胎子骨髓移植治愈了再生障碍性贫血患者，骨髓移植治疗再障已有大量的研究结果报告。近年来，由于骨髓移植技术日益成熟，包括预处理方案改进、降低移植中早期死亡率、输血支持治疗及抗生素应用的改进，环孢素预防移植物抗宿主病等，骨髓移植疗效明显提高。然而，经大量研究表明，预后最好组的是年轻、移植前未输或很少输血和血小板、无感染的移植患者。
3、免疫抑制药
ATG/ALG：20世纪60年代以来发现，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和抗淋巴细胞球蛋白（ALG）治疗再生障碍性贫血有效后，约有50%再生障碍性贫血应用ATG和ALG有血液学改善，多是不依赖输血和中性粒细胞增加而减少了感染。
环孢霉素：使用环孢素后出现血液学改变常常在用药数周或数月后出现，疗程为6个月，一些患者需要用药维持，缓解通常是持续性的，但有一部分患者停药后会复发，当再度使用环孢素时大部分情况下仍然有效。
4、雄性激素
雄性激素治疗再障已有30余年历史，雄激素起到的作用是促进肾红细胞生成素增加和增加红系祖细胞对促红细胞生成素反应作用，从而促进造血。
使用雄激素的常见的副作用是胆汁淤积和丙氨酸转移酶增高，但大多可逆。
5、造血生长因子
造血生长因子通过直接刺激残余造血干细胞促进骨髓恢复或者通过提高造血细胞功能，使患者延长生存期以等待其它治疗药物出现疗效。
大剂量促红细胞生成素可提高部分再生障碍性贫血患者的血红蛋白。
免疫抑制药与粒细胞集落刺激因子合用，在疾病早期可提高中性粒细胞，减少严重感染发生率，延长生存期。