7月24日，对6岁金堂小女孩梦梦（化名）来说是生命中的“大日子”，她将在医院接受同胞弟弟航航（化名）的脐带血和外周血干细胞联合移植，这份在四川脐血库保存了近4年的脐带血，或将成为改变她命运的关键。
女孩出生不久就发现重度地贫
年9月，梦梦出生没多久，家人就发现孩子脸色不太好、睡觉的时候肚子比胸口还高，医院检查。“刚开始我们以为只是普通的贫血，但是怎么补都没有效果。”梦梦父亲张兴勇说，结果让所有人大吃一惊，医生告知他们，梦梦脾肿大，进一步的检查后，最终确诊为重型β-地中海贫血。
从那以后，梦梦必须靠输血才能维持生命。随着梦梦年龄增长，输血量逐渐增多，脾脏里沉淀的铁蛋白也越来越多，因此除了输血，她还需长期服用药物进行去铁治疗。
“重型地中海贫血患儿的治疗是长期、系统的，造血干细胞移植是目前根治重型地中海贫血唯一的方法，但其风险大，对供者要求高。”医院儿童血液科医生杨雪告诉记者，非亲缘造血干细胞HLA（人类白细胞抗原）配型成功的几率只有几千分之一到几十万分之一不等，因此一份合适的造血干细胞显得弥足珍贵。
年初，张兴勇得到一个好消息：中华骨髓库里有个志愿者和梦梦配型成功！但因为实在负担不了几十万的移植手术费，无奈之下只能放弃。
弟弟健康出生脐带血配型成功
就在张兴勇夫妇为无奈放弃移植机会而自责时，幸运悄无声息地来到了他们身边。
年10月，小儿子医院出生了，张兴勇夫妇提前通知了四川脐血库的工作人员采集了航航的脐带血，经过一系列检测后，保存在零下摄氏度的深低温液氮罐中。
据了解，脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，其中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，是造血干细胞三大来源之一。十分幸运的是，航航的脐带血与梦梦配型成功。
三年后，弟弟终于达到了移植手术的条件。“造血干细胞移植术一般是控制在2～8岁，而5、6岁时应该是比较适合的年龄，这个姐姐现在已经快7岁了，所以我们在条件允许的情况下尽快为她安排了手术。”杨雪告诉记者，幸好这家人保留了脐带血，让他们在治疗的时候多了一种选择。
姐姐又查出患先天性心脏病
然而，就在术前检查时，梦梦又被查出患有先天性心脏病。随后医生立即跟其他相关科室为女孩进行了会诊，最后决定先做造血干细胞移植手术，等恢复后再做先天性心脏病的手术。
“这次我们为了给大女儿做移植，把所有的东西都压上了，还借遍了亲戚朋友，勉强凑齐了手术的费用，虽然后续治疗的钱还是不够，但这一次我们不会放弃。”张兴勇对记者说，现在他们唯一的希望就是这次手术能够顺利、成功。
7月24日下午，这一份等了近四年的脐带血输入了梦梦体内。“整个移植过程很顺利，如果要完全康复的话，后期还需要配合一些其他治疗，预计1个月以后，女孩就能出院回家跟弟弟一起玩耍了。”杨雪说。
提醒：地贫是遗传性疾病需重视婚前孕前筛查
据杨雪介绍，地中海贫血是一种遗传性贫血性疾病，“简单来说，如果一个宝宝确诊为地中海贫血，那么父母双方理论上至少有一个人是地贫基因携带者。”
地中海贫血一旦确诊，目前是没有口服或者静脉的药物可以治愈的。“所以不论是轻型、中间型还是重型患者都需要长期随访。轻型地中海贫血是不需要治疗的，也不会影响正常生活。但唯一需要注意的是：将来准备结婚的时候，要确定自己的另一半是否也携带有地贫基因。”杨雪说，因为两个致病基因的携带者是有可能生出一个重型地中海贫血的宝宝的。所以，所有确诊或拟诊地中海贫血的患者及其配偶都应该在婚前、孕前接受正规的筛查。
封面新闻记者周家夷