年3月26日,在医院小儿血液肿瘤科的层流病房里,小女孩雅雅躺在病床上,身旁挂着一袋鲜红的脐带血造血干细胞缓缓地流入她的体内,为她重建造血系统,为了这一刻,雅雅和她的父母已经等待了整整8年。
“刚开始,我们以为是营养不好,医院做检查。”雅雅的母亲汪女士说,年2月,孩子出生没多久,家里的亲戚就在嘀咕,觉得孩子面色苍白没什么血色,于是赶紧带着还医院做检查。
结果让人意外,雅雅患的是β-重型地中海贫血。据雅雅的医生,医院小儿血液肿瘤科副教授、副主任医师陆晓茜介绍,地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病,高发地区主要集中在广东、广西、湖南、海南和四川等长江以南地区。地中海贫血在临床上表现多种多样,一般分为轻型、重型和中间型等,其中重型地中海贫血的患者,通常在婴幼儿期就出现严重的贫血、*疸、发育异常、特殊面容、骨骼改变等。
从那以后,汪女士夫妇带着雅雅开始了漫长而又艰辛的求医路。“主要看个人体质,有些地贫娃娃10多天就要输一次血,像雅雅这种体质稍微好的,20多天输一次。”汪女士说,自己已经成了半个“地贫专家”了,“以前雅雅还小,20多天输一次,每次只花多块,但是长大了,每次多还不够。”汪女士说,地中海贫血像是一个无底洞,这些年为了给雅雅治病,家里被掏空了。
然而,输血治疗并非长久之计,汪女士希望雅雅像一般的小朋友一样健康地生活。医生告诉汪女士,目前,造血干细胞移植是根治地中海贫血的唯一方法,造血干细胞移植需要HLA配型,可惜的是汪女士夫妇两人都不合适,而没有血缘关系的配型成功几率非常低。
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“医生说,同胞的脐带血有四分之一的几率全相合,是所有来源的造血干细胞中最高的。”汪女士说。脐带血是新生儿娩出、脐带结扎并断离后残留在脐带和胎盘中的血液,是造血干细胞三大来源之一。“这种生老二用脐带血来给老大做移植的案例并不罕见。”于是,汪女士经过3次怀孕,汪女士的二女儿思思才来到这个世界。
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十分幸运的是,汪女士的二女儿思思和大女儿雅雅配型成功,长到8岁的雅雅终于等到了妹妹的脐带血,也等到了移植机会。“造血干细胞移植一般控制在2-8岁,幸好有妹妹的脐带血,让我们在治疗的时候多了一种选择,所以我们尽快为雅雅安排手术。”陆晓茜说,他们制定了外周血造血干细胞联合脐带血造血干细胞进行移植的方案,也就是说,需要采集思思的外周血造血干细胞。如果顺利,在做一些治疗,过不了多久,雅雅就可以出院回家上学了。
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据了解,根据国家卫生健康委发布的《造血干细胞移植技术管理规范》,脐带血造血干细胞移植技术现已应用包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。同时,在再生医学方面,随着基础研究的不断深入,目前脐带血回输治疗脑瘫、自闭症,脐带血来源的CAR-T免疫细胞治疗等研究项目也在进行中。
数据显示,截止年12月31日,四川脐血库与全国99家临床及采供血机构建立了合作关系,提供了多人次的脐带血查询服务,累计出库份脐带血造血干细胞用于位患者的治疗。