记者昨天获悉，国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。作为国内没有先例的创新型疗法，这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请，体现了有关部门正在全力推动国内创新药的研发，并力争与全球顶尖药企展开同步竞技。
“ET-01的临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东表示，“我们将力争为中国乃至全球的患者带来更多更新的治疗选择，甚至带去一次性治愈的可能。”
据介绍，ET-01是一款基因编辑细胞疗法产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血病。
记者了解到，博雅辑因是一家总部位于北京中关村生命科学园的生物医药企业，并已在广州及美国设有分公司。其还建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台。
《中国地中海贫血蓝皮书》的数据显示，我国地中海贫血基因携带者超过万人，相关患者仍有巨大且未被满足的医疗需求。
来源北京日报
记者赵鹏
流程编辑吴越
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