来源：中国证券网
记者昨天从国家药监局药品审评中心获悉，其受理了博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法创新药ET-01，即造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这既是国内首例，又展现了中国创新药在前沿领域正与全球顶尖水平展开同步竞技。
地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病，我国相关基因携带者超过万人。当前，相关患者仍面临着治疗难与费用贵两大难题。患儿出生后病情普遍会加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损，因此50%的重型患者5岁之前即夭折，如不进行有效治疗很少能活过20岁。
对于输血依赖型的β地中海贫血患者，目前每年相关医疗费用在10万元上下。不过大部分病人很难做到终身坚持治疗，而长期输血导致的铁过载，也会损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。
博雅辑因首席执行官魏东博士介绍，ET-01是未来可用于治疗输血依赖型β地中海贫血的一款创新药。在ET-01中，供者自体CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高。